Individuata una terapia per la leucemia

Vent’anni di lavoro per arrivare a una terapia genica contro la leucemia e ora i primi, insperati successi. Sono stati definiti «di gran lunga superiori al previsto» i risultati ottenuti da un gruppo di scienziati americani dell’Università della Pennsylvania su tre malati di leucemia linfocitica cronica in fase avanzata. Pazienti molto gravi, per i quali non restava altra speranza se non un trapianto di midollo osseo con un rischio di mortalità superiore al 20% e probabilità di successo inferiori al 50%.

Ma i medici hanno tentato un’altra strada: l’utilizzo di linfociti T prelevati dai malati e modificati geneticamente in modo da ottenere dei “serial killer ogm” armati contro le cellule tumorali. La risposta è arrivata entro tre settimane dal trattamento. Due dei pazienti sono in remissione da un anno. E nel terzo sembra non esserci più evidenza di malattia. Si tratta di risultati ancora preliminari; la sperimentazione deve continuare e ampliarsi, precisano gli autori, ma lo studio pilota autorizza a sperare.

I dati del mini-trial, finanziato dall’Alleanza per la terapia genica del cancro, sono pubblicati sul New England Journal of Medicine e su Science Translational Medicine. I risultati dimostrano per la prima volta che la via della terapia genica contro la leucemia è percorribile.

I ricercatori dell’Abramson Cancer Center e della Perelman School of Medicine dell’università della Pennsylvania hanno utilizzato cellule T prelevate dal sistema immunitario dei pazienti.

Prima di essere reinfusi nei “proprietarI, questi linfociti sono stati riprogrammati attraverso un vettore virale, in modo da produrre una proteina (recettore Car) che aggancia una particolare struttura presente sulle cellule malate (antigene CD19). Un classico incastro del tipo “chiave-serratura”, che ha permesso ai “killer ogm” di agguantare le cellule leucemiche e di annientarle.

Ora gli scienziati sperano di poter applicare lo stesso approccio anche in bambini leucemici in cui le cure tradizionali hanno fallito, e contro altri tumori fra cui linfoma non-Hodgkin, leucemia linfocitica acuta, mesotelioma e carcinomi di ovaio e pancreas.


fonte: lastampa